公司產品介紹

動物水平oligo

動物實驗適用invivo siRNA和ASO，具有特異、穩定、高效、低毒的優勢。

產品描述

吉瑪公司依靠國際領先的核酸化學合成技術，嚴格的質量控制體系，推出RNAi的升級產品——動物實驗適用invivo siRNA和ASO，具有特異、穩定、高效、低毒的優勢。為您提供更經濟的實驗方案，更輕松的實驗操作，更完美的實驗結果。
in vivo RNAi產品優勢

1、RNA藥物GMP生產車間，滿足IND申報和I期臨床試驗需求
2、先進的生產工藝，經過脫鹽、去除內毒素處理，具有高純度、低毒性，更適合動物直接注射使用。
3、全鏈修飾可以獲得更高的穩定性
4、特殊修飾可以提高轉染效率，使用更小的注射用量
5、具有更長的作用時間，更好的沉默效果
6、可以實現LNP定點遞送，Galnac的肝靶向遞送。

in vivo RNAi常用修飾
在臨床研究上，不同公司開發不同的修飾方案，比如Alnylam公司的核酸藥物修飾方案就經過了STC—ESC—advanced ESC的演變，用于改善 siRNA 的成藥性。同樣在動物實驗siRNA中重要的也是修飾方案，比如：

1、鏈間修飾如2’Ome、2’F、PS等可以有效提高抗核酸酶活性的能力，提高siRNA的穩定性；
2、LNA、2’-MOE 等能夠有效的改善 siRNA 的免疫源性，降低 siRNA 的脫靶毒性，同時增加 siRNA 的有效性；
3、Chol修飾可以提高動物實驗轉染效率。

吉瑪基因提供的in vivo RNA是經過不同修飾組合，綜合提高siRNA/ASO的干擾效果。

編號	修飾方式	修飾標記位置			修飾作用
編號	修飾方式	5’	middle	3’	修飾作用
1	2’-OMe	√	√	√	增強抗核酸酶活性的能力，提高RNA穩定性
2	2’-F	√	√	√
3	Phosphorothioate	—	√	—
4	2’-MOE	√	√	√	提高穩定性以及與靶向效力，降低細胞毒性
5	LNA	—	√	—	具有高親和力,能夠提高與靶標分子的穩定性,增加熔解溫度(Tm值);
6	Cholesterol	√	—	√	提高轉染效率以及RNA穩定性
7	GALNAC	—	—	√	具有肝臟靶向性和長效抑制作用
8	FAM	√	—	—	具有熒光，優化各種細胞的轉染條件，跟蹤RNA在細胞或者動物的位置分布
9	Cy3	√	—	√
10	Cy5	√	—	√
11	Amino	√	—	√	用于連接一些不會影響其功能的化合物，可以抑制外切酶酶解
12	Thiol	√	—	√	用于加附各種修飾如熒光標記物和生物素。
13	Biotin	√	—	√	生物素修飾具有結合鏈霉親和素的特性，可用于非放射性免疫分析。
14	Phosphorylation	√	—	—	磷酸化可用于接頭、克隆和基因構建以及連接酶催化的連接反應

表1 常用修飾方式以及作用
in vivo RNAi遞送系統
遞送系統也是體內干擾效果的重要影響因素，目前應用于 siRNA/ASO 藥物的遞送系統有脂質體，GalNAc，exosome，多肽等，其中 LNP 及 GalNAc 已在臨床上被批準使用。
吉瑪基因可以提供LNP包封業務，也可以提供GalNAc修飾的RNA實現靶向遞送，可以用更低的siRNA/ASO用量，獲得更好的干擾效果，維持更長的時間。

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